Ett cancerpiller som fördubblar överlevnaden, en engångsinfusion som skriver om patientens gener och en grisnjure som höll en man borta från dialys i 271 dagar. En viral lista över ett halvårs genombrott inom bioteknik har setts av över fem miljoner på X. Samnytt har gått igenom originalkällorna. Alla tio påståenden går att belägga, men flera vilar på bolagens egna siffror, små studier eller behandlingar som ännu inte är godkända.
Listan publicerades i tisdags av den amerikanske investeraren Mgoes, som driver en fond inriktad på bioteknik. ”Det här kan vara min sista normala tweet innan bioteknik går rakt uppåt”, skriver han i inlägget.
Hans poäng är att förändringen redan pågår men göms i pressmeddelanden som nästan ingen läser. Dagen efter bad han dem som investerar i området att höra av sig, vilket är värt att ha i bakhuvudet.
Missa inte vårt PLUS-innehåll!
Genomgången visar ändå att listan i stort stämmer. Det som gör den intressant är inte de enskilda resultaten utan mönstret: tekniker som byggts upp under tjugo, trettio år når nu samtidigt fram till stora kliniska prövningar och godkännanden.
Cancerpillret som knäckte det ”odrogbara”
Det tyngsta resultatet gäller spridd bukspottkörtelcancer, en av de dödligaste cancerformerna. I fas 3-studien RASolute 302 fick 500 patienter vars sjukdom fortsatt trots cellgifter antingen tabletten daraxonrasib en gång om dagen eller ny cellgiftsbehandling.
Medianöverlevnaden blev 13,2 månader mot 6,6, och risken att dö minskade med 60 procent, enligt resultaten i NEJM. Studien var öppen, alltså visste läkare och patienter vilken behandling som gavs, och den är finansierad av tillverkaren Revolution Medicines.
Bakgrunden gör resultatet anmärkningsvärt. Mutationer i genfamiljen RAS driver över 90 procent av bukspottkörtelcancrarna, men proteinet ansågs i decennier vara omöjligt att angripa med läkemedel.
Det första läkemedlet mot en enskild RAS-mutation godkändes i USA 2021. Daraxonrasib blockerar flera varianter på en gång, och enligt bolaget fick betydligt färre patienter avbryta behandlingen på grund av biverkningar än i cellgiftsgruppen.
Gensaxen lämnar laboratoriet
Två av punkterna gäller genredigering i levande patienter. Bolaget Intellia gav 80 patienter med den ärftliga svullnadssjukdomen hereditärt angioödem en enda infusion med CRISPR-läkemedlet lonvo-z eller placebo.
Attackerna minskade med 87 procent, och 62 procent av de behandlade var helt fria från både attacker och förebyggande medicin under sex månader, enligt studien. Bolaget beskriver det som den första positiva fas 3-studien någonsin för genredigering inne i kroppen.
Den andra gäller kolesterol. Eli Lillys basredigerare VERVE-102 stänger av genen PCSK9 i levern. Hos de 35 deltagarna i en tidig säkerhetsstudie sjönk det onda LDL-kolesterolet med upp till 62 procent, men bara på den högsta dosen. På lägsta dosen var sänkningen nio procent. Effekten höll i sig så länge mätningarna pågått, för 15 av deltagarna minst ett år, enligt Lilly.
LÄS MER: Första patienten fick genterapi mot typ 1-diabetes
Utvecklingstakten är slående. CRISPR-tekniken beskrevs 2012, gav Nobelpriset i kemi 2020 och det första CRISPR-läkemedlet, mot sicklecellsjukdom, godkändes i USA i december 2023. Den behandlingen kräver att patientens celler tas ut, redigeras och förs tillbaka.
De nya metoderna sker med en vanlig infusion. Lilly köpte Verve Therapeutics förra året, vilket visar att läkemedelsjättarna nu satsar på genredigering för folksjukdomar och inte bara för ovanliga diagnoser.
Myndigheterna kräver dock uppföljning i upp till 15 år, eftersom ingen ännu vet om förändringar i arvsmassan kan ge oväntade effekter långt senare.
Vaccinet som byggs på patientens egen tumör
Moderna och Merck har testat ett personligt mRNA-vaccin mot hudcancer. För varje patient analyseras tumören och vaccinet byggs för att lära immunförsvaret känna igen upp till 34 av tumörens unika förändringar.
I fas 3-studien med 1 137 opererade melanompatienter minskade vaccinet tillsammans med immunterapin Keytruda risken för återfall eller död med 42 procent jämfört med enbart Keytruda, enligt Merck. Effekten syntes först efter ett halvår, när vaccinationerna var klara.
Det är samma mRNA-teknik som användes i covidvaccinen och som gav Katalin Karikó och Drew Weissman Nobelpriset 2023. En viktig reservation saknas i det virala inlägget: någon säkerställd skillnad i total överlevnad har ännu inte visats. Den analysen är inte färdig.
Viktpengarna som driver allt
Retatrutid, Lillys nya fetmapreparat som påverkar tre hormonreceptorer samtidigt, gav i fas 3-studien TRIUMPH-1 en genomsnittlig viktnedgång på 28,3 procent efter 80 veckor på högsta dosen, enligt bolaget. Den vetenskapliga publiceringen redovisar 25 procent, eftersom den även räknar med dem som slutade ta medicinen. Lilly räknar med att ansöka om godkännande i början av nästa år.
Här finns en stor del av svaret på frågan varför allt händer nu. Fetmaläkemedlen har gjort Lilly till världens första läkemedelsbolag värt 1 000 miljarder dollar, en gräns som passerades i november förra året, enligt Reuters. Pengarna används till uppköp och forskning långt utanför viktområdet, bland annat genredigering.
AI och Kina ritar om kartan
Listans mest omdiskuterade punkt är att ett AI-designat läkemedel har gått in i fas 3. I september fick de första patienterna rentosertib, ett läkemedel mot den obotliga lungsjukdomen idiopatisk lungfibros, från bolaget Insilico Medicine.
Både angreppspunkten i kroppen och molekylen togs fram med generativ AI, enligt Insilico. Studien omfattar 320 patienter på 47 sjukhus, alla i Kina, och slutresultat väntas tidigast 2029. Att ett läkemedel tagits fram med AI säger inget om huruvida det fungerar. Det avgörs i samma prövningar som för alla andra läkemedel.
LÄS MER: USA och techjättar satsar AI inom biologin
Insilico är noterat i Hongkong och exemplet speglar en större förskjutning. Kinesiska bolag stod i år för 58 procent av värdet i världens licensaffärer inom läkemedel, medan USA:s andel har fallit från 56 procent 2024 till 26 procent, enligt investmentbanken Locust Walk, som BioSpace refererar.
Västerländska jättar köper alltså i allt högre grad sina framtida läkemedel från Kina. Samtidigt har uppköpen av amerikanska biotekbolag redan i år passerat förra årets totala nivå.
Myndigheten trycker på gaspedalen
Den tredje drivkraften är politisk. Den 19 oktober godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA immunterapin Jemperli för en viss typ av lokalt avancerad ändtarmscancer.
I studien behövde nästan tre av fyra patienter efter drygt två år varken operation, strålning eller cellgifter, enligt FDA. Behandlingen gäller bara tumörer med en viss defekt i DNA-reparationen, ungefär tre procent av fallen. Godkännandet är villkorat och bygger på preliminära data.
FDA framhåller själv att granskningen blev klar nästan fyra månader före tidsplanen, inom ett nytt snabbspår för prioriterade läkemedel som införts under Trumpadministrationen.
Det var elfte godkännandet i programmet. Snabbare beslut innebär att patienter får tillgång till nya behandlingar tidigare, men också att mer kunskap om långtidseffekterna samlas in efter att läkemedlet redan är i bruk.
Grisnjuren och cellerna som byter DNA
De två sista punkterna är grundforskning och försöksverksamhet snarare än färdiga behandlingar. Amerikanen Tim Andrews, som var 66 år vid ingreppet, levde i 271 dagar utan dialys med en genmodifierad grisnjure från bolaget eGenesis. Det är rekord för en levande människa, enligt fallbeskrivningen i The Lancet.
Transplantationen gjordes dock redan i januari 2025, och njuren stöttes till slut bort efter att immundämpningen minskats på grund av en infektion. Andrews fick sedan en njure från en avliden människa. Grisnjuren fungerade alltså som en brygga, inte som en permanent lösning.
Den sista punkten kommer från en studie i Cell. Forskare vid UT Southwestern i Dallas såg hur bitar av arvsmassa, i storlek med delar av kromosomer, vandrade mellan mänskliga celler genom tunna rör och fortsatte att vara aktiva i mottagarcellen.
I ett försök fördes gener från Y-kromosomen från manliga celler in i kvinnliga celler. Fenomenet utlöstes av DNA-skador och fel vid celldelning. Försöken gjordes på celler i laboratorium, och forskarna vet ännu inte hur vanligt det är i kroppen. De tror att det kan förklara hur cancertumörer snabbt förändrar sin arvsmassa och blir resistenta mot läkemedel.
Det listan inte berättar
Flera av genombrotten är mindre än de låter. Hårpillret som ”klarat sin andra fas 3” är en ny långtidsverkande tablett av minoxidil, ett blodtrycksläkemedel från 1970-talet som redan används mot håravfall.
Resultaten för bolaget Veradermics VDPHL01 kommer hittills bara från pressmeddelanden. Kolesterolstudien omfattar 35 personer. Inget av läkemedlen mot fetma, hudcancer, kolesterol eller håravfall är ännu godkänt, och nästan alla studier är finansierade av de bolag som säljer produkterna.
